Sind lysosomale Speicherkrankheiten behandelbar?

Menschen mit lysosomalen Speicherkrankheiten sind nicht in der Lage, ausreichende Mengen bestimmter Enzyme für eine normale Körperfunktion herzustellen. Die Enzyme, die für den Abbau vieler verschiedener Stoffe erforderlich sind, sind bei den Betroffenen in zu geringer Menge oder überhaupt nicht vorhanden.

Es kommt zu einer Ansammlung von Stoffen, die die normale Zellfunktion stören. Dies kann zur Beeinträchtigung verschiedener Organe und zu lebensbedrohlichen Problemen führen.

Das folgende Schaubild zeigt, was bei lysosomalen Speicherkrankheiten geschieht.

Es gibt unterschiedliche Therapieoptionen. Ihr Arzt kann Ihnen Auskunft geben, welche für Sie am besten geeignet ist.

Ziel dieser Therapien ist die Verlangsamung des Krankheitsverlaufs und Reduktion der Spätfolgen, um die Lebensqualität der Patienten zu verbessern. Generell gibt es zunehmend Hinweise, dass die Behandlungen besser wirken, je früher sie durchgeführt bzw. begonnen werden.