À propos des maladies de surcharge lysosomale

Le terme de maladie de surcharge lysosomale englobe aujourd'hui plus de 70 affections différentes ayant toutes pour origine un trouble enzymatique défini dans l'organisme humain. Ces différentes affections sont relativement rares, mais toutes ensemble, elles touchent toutefois 1 nouveau-né sur 5'000 - 10'000.

Les symptômes varient grandement: Alors que certaines maladies de surcharge lysosomale s'accompagnent de relativement peu de troubles, d'autres peuvent être très graves. Le traitement des maladies de surcharge lysosomale implique souvent des médecins de différentes spécialités. Pour certaines de ces maladies, il existe des approches thérapeutiques spécifiques qui peuvent être prises en considération. Demandez à votre médecin quelles options thérapeutiques sont les mieux adaptées pour vous ou vos proches.