Informazioni sulle malattie da accumulo lisosomiale

Il concetto di malattie da accumulo lisosomiale comprende oltre 70 malattie diverse causate ciascuna dalla compromissione di uno specifico enzima nell'organismo umano. Le singole malattie sono relativamente rare, ma collettivamente colpiscono 1 neonato su 5'000 - 10'000.

I sintomi sono molto variabili: Mentre alcune malattie da accumulo lisosomiale comportano relativamente pochi problemi, altre possono essere molto gravi. Spesso sono coinvolti vari specialisti nel trattamento delle malattie da accumulo lisosomiale. Per alcune malattie da accumulo lisosomiale esistono degli approcci terapeutici specifici che possono essere adottati. Parli con il Suo medico delle opzioni terapeutiche più adatte a Lei o ai Suoi familiari.